细胞治疗和基因编辑结合，有望治愈更多疾病

12月15日，首届国际原创生物药产业转化高峰论坛（简称“IBIIS”）在珠海市横琴举行，下午，全球生命健康领域专家继续探讨，围绕基因编辑治疗和细胞治疗展开了更深入的交流，他们一致认为，细胞治疗和基因编辑结合，一定能够突破很多临床的障碍，有望治愈更多疾病。

本次论坛是由中金财富证券有限公司、深交所创新创业投融资服务平台（V-Next）、深圳价值在线信息科技股份有限公司联合主办，珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司和珠海市人民医院医疗集团承办，此次论坛汇聚了来自全国各地近200家知名上市药企高管代表、全球知名科研专家、临床应用专家、医疗机构及行业协会专家、规管部门专家、产业投资机构、知名券商投行、产融服务机构等约200多人齐聚珠海横琴，并吸引过近3万名医疗产学研投机构从业人员在线观看论坛直播，共同研讨新药研发和产业转化中的一些机遇和存在的挑战。

 首届国际原创生物药产业转化高峰论坛(简称IBIIS)盛况

过去不可治愈的疾病将受益于细胞疗法

RNA编辑技术——CRISPR-Cas13关键发明人David B.T Cox发表主题演讲

论坛再次连线美国RNA编辑技术——CRISPR-Cas13关键发明人David B.T Cox，他带来题为“基因编辑治疗遗传性疾病的最新应用”的主题报告。他介绍，第一，用CRISPR -Cas9来进行基因编辑是一个改变细胞内基因的一个简单的方法，第二，使用CRISPR-Cas13进行基因编辑，能改变细胞中的RNA，且比DNA编辑有更多优势，比如心脏、器官的细胞也可以因此通过RNA编辑实现不在分裂期的基因编辑；第三，结合干细胞的科技与基因编辑，干细胞可能可以治愈疾病，编辑细胞的基因也能够进一步地对疾病起到治疗的作用，所以二者结合起来就能起到更好的临床效果，也就是说，结合干细胞科技以及基因编辑的科技一定能够突破很多临床的障碍。

ImStem科学家创始人、自体全能干细胞技术总监YoungGie Chung（郑永基）发表主题演讲

ImStem科学家创始人、自体全能干细胞技术总监YoungGie Chung（郑永基），做了题为“自体全能干细胞建系及基于基因编辑的治疗性克隆技术开发”的主题演讲。郑永基介绍了使用体细胞和移植、编辑病原特异干细胞为黄斑变性、地中海贫血、帕金森、糖尿病等疾病提供多种治疗方案。“因为我们有非常先进的技术生成干细胞，而且也有专业能力来进行基因编辑，这两个技术结合在一起，我们的经验和技术，在我看来就能够治愈不可治愈的疾病。希望很快就可以实现，在不远的未来，并不仅仅是我之前说的疾病，还有其他的疾病，因为我们只要拥有这种强大的技术能力，治愈疾病的可能性就可以同样实现。”

ImStem科学家创始人、澳门大学杰出教授、健康科学学院副院长徐仁和发表主题演讲

ImStem科学家创始人、澳门大学杰出教授、健康科学学院副院长徐仁和介绍了T-MSC（胚外间质细胞）是一种诞生于大学实验室的细胞药，T-MSC已经于2020年3月获得美国FDA临床许可，适应症为多发性硬化（MS），这是一种侵犯神经系统的自身免疫性疾病，目前没有有效的治疗手段，T-MSC可以预防MS的疾病进展。T-MSC可以做成细胞球，这个细胞球是可以通过常温运输的，T-MSC可以直接用于小鼠和猴子的实验，所以ImStem团队已经做过的动物模型是多发性硬化症、炎性肠病、皮肤损伤和骨关节炎，治疗效果特别好。

ImStem科学家创始人、珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司CTO王小方发表主题演讲

ImStem科学家创始人、珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司首席技术执行官王小方，在线分享了胚胎干细胞产品产业化和原创新药申报美国FDA的经验。他透露，2020年3月11日，ImStem获得了FDA的批准，这是世界上首例ES-MSC在全身应用的临床试验的许可，也是世界上首例ES Cell来源的细胞在全身境外应用获得临床批准的许可。预计2021年ImStem能够进行临床试验级的细胞生产，然后通过临床试验审批，然后进行开展临床试验。 他介绍，cALD（脑肾上腺皮质营养不良）是无药可救的罕见病，一般生存期2-3年，ImStem针对cALD的美国部分临床管线项目预计2021年进入临床IND的申请。

珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司副总经理盛健发表主题演讲

珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司副总经理盛健介绍了原创新药临床开发计划，爱姆斯坦可以给相关的公司提供生产、科研、注册等一系列的支持，而且所有的条件都是按照GMP的要求，爱姆斯坦建立了主细胞库、中间品细胞库、工作细胞库，希望给合作伙伴强有力的支持。 

临床医生期待更多细胞治疗新方法

广州医科大学附属第一医院神经内科学科带头人徐评议发表主题演讲

广州医科大学附属第一医院神经内科学科带头人、卫生部国家神经系统疑难疾病学术委员会委员徐评议介绍了干细胞用于神经系统疾病研究现状及自体全能干细胞治疗帕金森病的研究进展。他认为，在多发性硬化、视神经脊髓炎、帕金森、阿尔茨海默症等，干细胞治疗大有用处。帕金森病病变是中老黑质多巴胺能神经元变性，现在通过药物治疗可以生存延长15-20年，现在给药主要是针对多巴代谢的药，但它并不能修复神经元，因此，目前只有干细胞可能取得理想的疗效。他指出，干细胞要到达中脑，黑质的量要使用适中，效果能够持续，细胞要有能分泌多巴胺，达到这些标准是最为理想的。未来，用间充质干细胞治疗多系统萎缩等疾病还有很多研究工作要做。

北京大学第一医院感染疾病科主任王贵强发表主题演讲

北京大学第一医院感染疾病科主任、中华医学会感染病学分会主任委员王贵强介绍，干细胞对所有炎症疾病都可能有效，有很多不同的研究应用干细胞以有效地改善、预防或者减轻肺泡的炎症，起到抗炎作用。从新冠病人使用干细胞治疗，有很多临床注册研究，可以看到中国临床注册研究21项涉及到干细胞的，其中有18项是间充质干细胞，国际上共有31项，中国的注册7、8项，最早是佑安医院做了积极探索，1月下旬就开始使用干细胞，发现干细胞使用以后首先安全性很好，干细胞发挥了重要的作用。通过干细胞在新冠治疗的研究数据显示，对急性的病毒性传染性，尤其是有炎症因子风暴的这种疾病，对干细胞应该做深入的研究，值得挖掘它的价值。

细胞治疗高端服务投资机会巨大

国家干细胞专家委员会委员袁宝珠发表主题演讲

国家干细胞专家委员会委员袁宝珠做了题为“细胞产品质量评价体系的创新发展及其产业意义”主题演讲。他指出，质量的问题是细胞产业核心的问题，干细胞归纳为四大类质量属性，即基本生物学属性、微生物学安全性、生物学安全性、生物学有效性，针对这四类质量属性，中检院经过几年的工作建立了一系列的评价规范，有力地支持了干细胞临床的转化和产业发展。袁宝珠指出，“再生医学这个行业里，中美相比较，我国的高端服务业的比例明显较低，说明服务的空间很大，而服务本身代表的是新的构造生态环境功能是至关重要的，可能是再生医学产业发展非常重要的一个环节，这就给投资人提供了一个新的信息，未来更多要思考不仅要投资产品，还要投资服务。”

南华生物（000504）技术总监冯波发表主题演讲

面对生物医药这个发展潜力巨大的战略新兴产业，上市公司、产业基金、券商投行、产融服务机构等都表示了巨大的兴趣。南华生物（000504）技术总监冯波介绍了南华生物2015年南华生物进军细胞产业，从最初的细胞存储开始搭建并完善上下游的产业链，南华生物获得了综合授信10亿元，并设立了规模5亿元的健康产业基金，获得了2亿元的借款，共调动了17亿资产投入到大健康产业的研发工作以及产业链的整合，期待能跟行业内的专家、优秀企业展开全方位的深度合作。

汉坤律师事务所合伙人朱敏发表主题演讲

汉坤律师事务所合伙人朱敏介绍了药品许可引进的核心条款及其谈判技巧，包括许可范围、销售分成、税务安排、专利许可、许可协议终止、纠纷解决、税务问题等核心条款的重点内容。

珠海市横琴新区商务局招商主任黄海波发表主题演讲

横琴新区商务局招商主任黄海波向与会的生物医药企业伸出橄榄枝，介绍了珠海市横琴新区招商环境和最新政策，今年8月珠海市出台了行动方案和若干措施，对生物医药产业扶持力度相当大，在企业的落地阶段给予项目落地和增资扩产最高可以补到1亿，研发阶段新药研发补贴2000万，医疗器械1000万，仿制药1000万，在产业化阶段最高可以补到2000万元。

本届论坛在珠海市人民政府、珠海市横琴新区管委会、中国医药生物技术协会及深圳证券信息有限公司的指导下，依托爱姆斯坦在干细胞和基因治疗领域的顶尖技术优势，借力深圳交所创新创业投融资服务平台（V-Next）、价值在线、中金财富证券有限公司的行业影响力与号召力，召集医药产业的产、学、研、投机构，共话新药的研发和产业的转化，必将能为中国医药生物技术研发和产业发展发挥重要的促进作用。